高臨床價值，20個創新藥獲批！

日期：2018/4/2

摘自SFDA《2017年度藥品審評報告》

四、重要治療領域品種情況

2017年，一批具有明顯臨床價值的創新藥、臨床急需藥、專利到期藥和我國首仿藥通過技術審評建議批準上市。

抗腫瘤藥物：

1.甲磺酸奧希替尼片：為全球首個第三代晚期肺癌靶向藥，適用于既往經表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時或治療后出現疾病進展，并且經檢測確認存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治療。肺癌是我國發病率和死亡率最高的惡性腫瘤，對于上述患者目前尚無有效的治療藥物，存在明確的臨床急需。該藥品針對上述患者具有較好的治療效果，安全性可以耐受，為上述特定的患者人群提供了新的治療選擇。

2.伊布替尼膠囊：為Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，適用于治療既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病患者。該藥品是全球首個全新作用機制的治療慢性淋巴細胞白血病藥物，為慢性淋巴細胞白血病患者帶來更多的治療選擇。

3.維莫非尼片：為一種小分子BRAF絲氨酸-蘇氨酸激酶抑制劑，適用于治療BRAF V600突變陽性的不能切除或轉移性黑色素瘤。該藥品是全球首個治療惡性黑色素瘤的靶向藥物，可有效提高患者用藥的可及性。

4.磷酸蘆可替尼片：為小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相關激酶）抑制劑，適用于治療中危或高危的骨髓纖維化。骨髓纖維化是罕見的骨髓增殖性腫瘤疾病，目前國內尚無明確有效治療手段，該藥品為全球首個用于治療骨髓纖維化藥物，可有效提高患者用藥的可及性。

抗感染藥物：

5.鹽酸達拉他韋片、6.阿舒瑞韋軟膠囊、7.西美瑞韋膠囊、8.索磷布韋片、9.奧比帕利片、10.達塞布韋片：為直接抗丙型肝炎病毒（HCV）藥物，適用于治療成人慢性丙型肝炎（CHC）。我國約有1000萬丙型肝炎患者，上述藥物批準上市有效解決了我國沒有直接抗病毒藥物的局面，為我國慢性丙肝患者提供了有效的突破性治療手段。

11.多替阿巴拉米片：為含有多替拉韋、阿巴卡韋和拉米夫定3種成分的新型抗人類免疫缺陷病毒（HIV）感染的固定劑量復方制劑，適用于治療成人和12歲及以上的青少年的HIV感染。目前治療艾滋病藥物有不良反應發生率高、耐受性差、藥物相互作用多等缺點，且長期服藥存在耐藥可能，該藥品較已上市的治療方案有一定的臨床優勢，為臨床增加新的治療選擇。

風濕性疾病及免疫藥物：

12.枸櫞酸托法替布片：為Janus激酶（包括JAK3）選擇性抑制劑，適用于治療對甲氨蝶呤療效不足或對其無法耐受的中度至重度活動性類風濕關節炎（RA）成年患者，可作為單藥治療，或者與甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗風濕藥（DMARD）聯合使用。該藥品是全球首個口服治療類風濕關節炎的靶向藥物，將為風濕關節炎患者帶來更多的治療選擇。

內分泌系統藥物：

13.達格列凈片：為高選擇性的人體腎臟鈉葡萄糖共轉運體（SGLT2）抑制劑，適用于II型糖尿病患者單藥治療。該藥品是全球首個全新作用機制的口服降糖藥物，可有效提高患者用藥的可及性。

循環系統藥物：

14.沙庫巴曲纈沙坦鈉片：為血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑，適用于治療伴有射血分數降低的慢性心臟衰竭患者（心功能Ⅱ-Ⅳ級），以降低心血管死亡和心力衰竭住院的風險。該藥品是近二十年來全球慢性心衰治療領域的突破性創新藥物，在減少心血管死亡、全因死亡、心衰住院（包括首次住院和全部住院），以及改善癥狀和患者報告結局方面，超過目前指南推薦的循證治療，可為臨床增加新的治療選擇。

皮膚五官藥物：

15.康柏西普眼用注射液：為國內首個適用于治療繼發于病理性近視的脈絡膜新生血管引起的視力損傷的生物制品藥物。由于城市化進程加快，用眼過度現象普遍存在，病理性近視引起的視力損傷并導致失明的發病人數呈上升趨勢，該藥品批準上市對有效提高此類病癥患者的臨床用藥可及性具有積極意義。

16.阿達木單抗注射液：為重組人免疫球蛋白（IgG1）單克隆抗體，新增適應癥適用于需要進行系統治療或光療、并且對其他系統治療（包括環孢素、甲氨蝶呤或光化學療法）不敏感、或具有禁忌癥、或不能耐受的成年中重度慢性斑塊狀銀屑病患者。該藥品為國內首個全人源的TNFα單抗，在抗藥抗體產生及安全性方面具有一定優勢，為臨床帶來一種更安全且有效的治療選擇。

神經系統藥物：

17.甲磺酸雷沙吉蘭片：為選擇性不可逆單胺氧化酶-B（MAO-B）抑制劑，適用于治療原發性帕金森病。該藥品在國外用于帕金森病早期的一線單藥治療，或與左旋多巴聯用治療中、重度帕金森病，可有效提高患者用藥的可及性。

消化系統藥物：

18.艾普拉唑腸溶片：為首個國產質子泵抑制劑創新藥，新增適應癥適用于治療反流性食管炎,為臨床提供更多有效治療選擇，增加了臨床可及性。

呼吸系統藥物：

19.丹龍口服液：為新的中藥復方制劑，適用于治療中醫熱哮證、支氣管哮喘患者。該藥品為我國上市許可持有人制度試點實施以來首個獲批的中藥新藥品種，為哮喘病患者提供一種全新的安全有效的治療方案，對提高患者的生存質量具有重要意義。

預防用生物制品（疫苗）：

20.重組埃博拉病毒病疫苗（腺病毒載體）：為我國自主研發的重組埃博拉疫苗，也是全球首個2014基因突變型埃博拉疫苗。藥審中心按照有條件批準程序完成了該疫苗上市申請的審評，該藥品對于應對埃博拉疫情的公共衛生需求和完成國家戰略儲備具有重大意義。

六、2018年重點工作安排

2017年，藥品審評工作取得了一定進展，但仍存在著一些問題：一是如何將鼓勵創新要求落到實處，建立符合國情的審評審批體系，需要深入思考研究；二是審評隊伍能力還不能完全適應新一輪全球科技革命、制藥產業創新發展和轉型升級的要求；三是由于歷史原因，已經批準上市的部分藥品中存在的療效或質量隱患尚未徹底解決，藥品全生命周期管理體系亟需建立。

2018年藥審中心將緊密圍繞總局工作部署，重點開展以下工作：

（一）落實重點工作部署，推動藥品高質量發展。2018年，藥審中心將加強統籌協調，提高緊迫感，加快落實各項改革任務。積極推動藥品注冊管理辦法修訂，逐步建立科學、符合實際的現代藥、傳統藥概念，以法治理念和要求指導藥品審評工作。研究啟動中藥注射劑再評價工作，制定再評價技術指導原則。不斷豐富藥品品種檔案，建立完善包括生產工藝、處方、原輔料包材、質量標準、說明書、上市后安全性信息、工藝變化等信息的數據庫。全力以赴做好一致性評價工作，對應開展而未開展評價工作的品種，提前研究退出機制和處理措施，把工作做在前面。實時更新《中國上市藥品目錄集》，做好批準上市品種和通過一致性評價品種的信息公開工作。

（二）繼續圍繞42號文件要求，不斷推進各項改革措施落地。推進前瞻性、先導性和探索性的重大前沿技術與審評工作的結合，激發制藥企業創新活力，促進制藥產業創新發展和轉型升級，加快新藥好藥上市，更好地滿足公眾臨床用藥需求。接受境外臨床試驗數據，優化臨床試驗審評審批程序，制定拓展性臨床試驗管理辦法，支持拓展性臨床試驗。加快上市審評，制定急需藥品有條件批準上市技術指導原則，修訂完善藥品注射劑基本技術要求，完善原料藥、藥用輔料和包裝材料共同審評審批管理程序。提升技術支撐能力，制定藥品審評項目管理辦法，完善藥品審評資料管理規范，加強藥品審評審批信息保密管理。

（三）加強基礎建設，推進藥品審評審批制度與國際接軌。加強國際合作，積極推進ICH相關工作。組織開展轉化實施二級指南的相關事宜，完善ICH工作辦公室的架構，建立符合ICH工作章程的相關工作制度，積極參與ICH國際協調和指導原則制定。繼續推進建立注冊申請受理、數據采集、評估、審評報告形成和審評過程管理的eCTD系統，盡早實現化學仿制藥按eCTD要求電子申報和審評。

（四）扎實推進審評體系和能力建設，加強人才隊伍建設和管理。繼續落實典型項目政府購買服務試點，積極推進新形勢下藥審中心組織體系建設，加快完善機構設置、專業設置、部門層級設置，提升藥品審評審批能力，建立完善現代化的藥品審評體系。根據審評工作的實際需要，進一步提高招聘精細化程度，探索高層次人才引進新渠道和新模式，不斷優化人才結構。加大人員培訓力度，設計分層次、有針對性的培訓體系；深入推進適應癥團隊建設，提高適應癥團隊工作的質量和效率。

雄關漫道真如鐵，而今邁步從頭越。藥審中心將堅定改革信心，不忘初心，牢記保護和促進公眾健康的使命，以更加開拓創新的膽識魄力，更加鍥而不舍的執著干勁，更加求真務實的工作作風，同心同德，真抓實干，加快建設具有國際影響力的、權威的、公眾信賴的審評機構，繼續譜寫藥品審評事業新篇章。

信息來源：萬英會