一個月內4款進口藥獲批！跨國藥企說“被新藥追著跑”，他們都在布局這個……

日期：2018/10/6

跨國藥企進口新藥加速在華上市。據E藥經理人不完全統計，從7月31日安進的依洛尤單抗注射液獲批開始至9月9日Alexion公司的依庫珠單抗上市一個月時間內，至少4款進口新藥在中國上市。

在2018年9月6日召開的“第三屆中華醫學事務年會”上，輝瑞大中華區副總裁，醫學事務部負責人谷成明表示：“以前審批慢，新藥遲遲進不來，現在是新藥追著醫學部跑，我們必須盡快拿出適合中國患者的臨床方案出來?！?/span>

正如這位負責人所說，新藥上市之后，快速打通醫保路徑以及針對中國患者制定臨床診療方案是兩個最緊迫的任務。在此前，由于新藥進口上市的時間漫長，長達幾年，跨國藥企有足夠的時間進行市場調研，另外，在原本的“三報三批”要求下，新藥上市時已經完成了針對中國患者臨床試驗，從而形成上市后的診療方案。

如今，這些環節已經被取消，在“被新藥追著跑”的新形勢下，跨國藥企會怎么做？這時，真實世界研究（RWS）的需求陡然上升，成為跨國藥企重金布局之地。

被新藥“追”著跑

2018年8月8日，CDE在官網發布《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》，48個境外已上市罕見病、兒童用藥等臨床急需新藥上榜，這些藥物將有機會免臨床試驗直接在中國上市。這表明，中國在引入進口新藥的力度和幅度上又加大了一步。

這48個新藥中，有4個品種已經獲批上市，22個品種已有企業申報或正在進行臨床試驗?！锻ㄖ钒l布之后，相關藥企迅速提交資料申報上市。在9月11號公布的第32批優先審評審批藥品名單中，諾華的布林佐胺溴莫尼定滴眼液、愛可泰隆的Selexipag片均是以國際多中心臨床試驗數據申請進口上市。

一致性評價政策結束了原研藥在中國市場的好日子，但同時新藥進口的通道大大放開，此前比國際上市速度平均晚5年左右的情況不復存在：2017年3月，《關于調整進口藥品注冊管理有關事項的決定》征求意見稿發布；2017年12月20日，《臨床急需藥品有條件批準上市的技術指南（征求意見稿）》發布；2018年6月國務院常務會議要求部分國外已上市藥品提交資料即可直接申報國內上市。新藥中外“時差”正在消失。

跨國藥企將加速新藥引進視為應對一致性評價、并在中國市場“反擊”的重要策略。數字能更直觀的體現：根據原國家食藥監總局發布的《2017年度藥品審評報告》，2017年共有116個進口藥品獲批上市，其中53個被納入優先審評審批，數量達到十年之最。而2018年，進口新藥獲批的消息更加頻繁：7月31日，安進依洛尤單抗注射液獲批上市；8月15日，羅氏新一代ALK抑制劑阿來替尼上市；8月23日，阿斯利康的奧拉帕尼上市。而瑞士Alexion公司的依庫珠單抗本已在國內申請臨床，進入48品種名單之后于9月5日火速上市。

這些進口新藥中包含有條件批準上市品種、境外臨床試驗數據申請進口的品種，由于人種差異等因素，根據法律法規，這些新藥上市后仍需要完成臨床試驗、人種差異試驗、補充上市后的有效性和安全性信息、提供針對中國或亞裔人群的療效安全性一致分析報告等。這些動作的完成速度將直接決定新藥放量速度。谷成明說：“上市之后第一件事一定是鋪市場，這意味著有很多工作需要做?！?/span>

此外，國家藥價談判中納入剛上市不久的新藥，也越來越成為一種趨勢和慣常操作手法。這需要跨國藥企針對產品藥物經濟學、中國患者流行病學等快速確定產品合理價格，從而決定是否參加談判。

那么對于一個陌生市場的疾病領域，如何快速獲得相應的數據？

最重要的事

數字化和真實世界研究（RWS）的重要性在此時凸顯出來。

RWS并不是一個新概念，最早是應用在公共衛生領域，比如流行病學調查。相較于傳統的RCT研究，RWS可以收集真實世界中的治療情況，進行標準化處理之后，可以為臨床使用新藥提供真實世界模型。不僅可以借此設計臨床治療方案，還能大大節省時間和成本。隨著新藥在中國市場的快速引進，RWS在中國的需求量快速上升。

在剛剛過去的ASCO大會現場，羅氏制藥重點闡述了對RWS的投資使自己獲得回報的具體案例。剛剛在中國獲批的阿來替尼是一款肺癌藥物，由于開發速度迅速，阿來替尼在與支付方進行醫保談判時還沒有完整的數據，此時一家基于云計算技術的腫瘤分析公司Flatiron利用自己的數據庫模仿了全球不同市場的標準療法。羅氏制藥CEO DanielO’Day在ASCO大會上表示：“通過這個方法，我們在全球近20個國家的獲批速度平均下來比傳統的醫保流程快了近1年！”

另一個案例是，一款藥物被英國NICE（衛生技術效益監管機構）獲批需要有5年的相關數據，羅氏的PD-L1藥物Tecentriq已經獲得了2.5年的數據，利用Flatiron數據庫模擬了5年的數據，Tecentriq成為首個在英國獲批的肺癌二線腫瘤免疫療法。

2018年2月，羅氏制藥斥資19億美元收購Flatiron剩余的股份，從而完全控股了這家腫瘤分析公司，加大了在信息化和真實世界數據上的投資力度。羅氏表示將尋求利用RWS幫助醫保流程、推動藥物開發、支持法規注冊等多方面。

中國的RWS研究起步較晚，但也正迎來快速發展的時機。人工智能與醫療大數據公司零氪科技首席醫學官楊海英說：“最近兩年根據一期、二期研究數據就獲批上市的新產品越來越多，來源于真實世界臨床實踐中的數據變得非常重要。而現在無論是FDA還是中國藥品監督管理局，都已經認可了RWS在這方面的作用。”

在此次“第三屆中華醫學事務年會”上，大會組委會發布了《真實世界研究實踐專家共識》，這表明RWS越來越受到監管部門和有關專家的關注?！豆沧R》參考國外的RWS研究成果，探索將我國真實世界獲得的海量醫療數據轉化為真實世界證據的路徑和方法。零氪科技憑借在智能化數據處理、將真實世界數據進行標準化和結構化方面的能力，共同參與了《共識》的編寫。

《真實世界研究實踐專家共識》在上海發布

趨勢來自真實的需求，信息處理能力的進步、數據標準化的加強，都會使RWS在中國越來越成熟。《共識》發布現場，西安楊森醫學副總裁李濱說：“我們很多數據往往來自總部，我們用總部的數據去跟醫生去溝通。但實際上有很多未滿足的需求來自于中國真實世界，醫生也有這方面的需求。”零氪科技首席運營官丁利華在接受E藥經理人采訪時表示：“目前我們的外企客戶包括阿斯利康、羅氏、輝瑞、諾華等等，從患者管理到產品的RWS、上市以后的再評價等都有合作。國外已經有上千家醫療大數據公司，我相信競爭對手會越來越多，這個賽道的入局者也會也來越多?！?/span>

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